Kinder mit der Erbkrankheit „Alport Syndrom“ leiden unter einer vorzeitigen Vernarbung und Alterung der Nieren, die zahlreiche gesundheitliche Probleme wie unter anderem Entzündungen, Beeinträchtigung der Nierenfunktion sowie Schwerhörigkeit und Augenschäden, zur Folge haben. Die Betroffenen sind oft bereits mit Anfang Dreißig auf regelmäßige Blutwäschen angewiesen und benötigen eine Spenderniere, was ihre Lebensqualität und -erwartung deutlich einschränkt. Aus Mangel an alternativen Therapien werden chronisch-nierenkranke Kinder mit Medikamenten wie Dapagliflozin behandelt, das bisher aber nur für Erwachsene zugelassen ist.

In einer weltweit ersten klinischen Studie wurde nun die Wirksamkeit und Sicherheit des nierenschützenden Medikaments bei mehr als 100 jungen Patientinnen und Patienten im frühen Stadium der chronischen Nierenerkrankung getestet. Ziel der Studie ist es, eine effektive und sichere Behandlung zu etablieren, die das Nierenversagen verzögert und die Lebenserwartung der betroffenen Kinder erhöht.

An der Studie werden über einen Gesamtzeitraum von drei Jahren insgesamt 102 junge Menschen mit Alport Syndrom im Alter von 10 bis 39 Jahren teilnehmen. Sie werden in zwei Gruppen eingeteilt: die eine Gruppe wird mit dem Medikament Dapagliflozin behandelt, während die andere Gruppe eine wirkstofffreie Therapie, ein Placebo, erhält und als Kontrollgruppe dient. Die nierenschützende Wirkung des Medikaments wird anhand der Eiweißausscheidung der Niere nach 48 Wochen sowie der Erhalt der Nierenfunktion nach 52 Wochen überprüft und die Ergebnisse anschließend verglichen. Eine Herausforderung hierbei ist die Seltenheit der Erkrankung sowie das Alter der Teilnehmenden, weshalb besonders effiziente Verfahren in der Planung und Auswertung eingesetzt werden müssen.

Die Studie wurde gemeinsam mit Dr. Jan Boeckhaus, Assistenzarzt der Klinik für Nephrologie und Rheumatologie der Universitätsmedizin Göttingen, konzipiert und wird durch das Studienzentrum der UMG koordiniert. Zudem sind zahlreiche internationale Experten als Steuerungsgruppe beteiligt, die mit ihrem Fachwissen die Planung der Studie auf höchstem internationalen Niveau ermöglichen. Gefördert wird die bundesweite DOUBLE PRO-TECT-Studie von der Deutschen Forschungsgemeinschaft (DFG) mit rund 1,3 Millionen Euro über drei Jahre.

(Quelle: Universitätsmedizin Göttingen)